Medidata Solutions是一家總部設(shè)在美國的技術(shù)公司,專門從事開發(fā)和營銷基于云計算平臺的臨床試驗和數(shù)據(jù)分析處理操作應(yīng)用程序。

公司提供臨床應(yīng)用、數(shù)據(jù)分析和基準(zhǔn)判斷，為臨床試驗的參與者(包括藥企研究員、醫(yī)生和患者等)提供最先進(jìn)的工具，以規(guī)劃和管理臨床試驗，以縮短藥物研發(fā)周期、減低研發(fā)成本更低、控制研發(fā)風(fēng)險。

Medidata涉及的特定技術(shù)領(lǐng)域包括協(xié)議開發(fā)、臨床網(wǎng)站合作和管理、隨機(jī)化和供應(yīng)管理試驗、通過web表單捕捉病人數(shù)據(jù)、移動醫(yī)療設(shè)備、實驗室報告和影像系統(tǒng)、質(zhì)量監(jiān)控管理、安全事件捕獲和業(yè)務(wù)分析。

公司總部位于紐約,并在英國、日本、韓國、中國和新加坡等地設(shè)有11 個辦事處，全球范圍總工雇傭約1500 多人(截止2015年)。

主要客戶包括制藥公司、生物科技公司、醫(yī)療器械公司、學(xué)術(shù)和政府機(jī)、醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)機(jī)構(gòu)(CRO)以及其他生命科學(xué)組織。Medidata平臺目前已有客戶600多家,支持超過10000次臨床研究和270多萬試驗志愿者。

藥企的痛點(diǎn)

普通而言，生物制藥公司需花費(fèi)5億美金，10到15年時間，才能成功研發(fā)一款新藥。新藥研發(fā)的風(fēng)險大、周期長、成本高，是藥企最大的痛點(diǎn)之一。

以FDA 的要求為例，從實驗室發(fā)現(xiàn)新化合物，到研發(fā)出有臨床效果的新藥，有如下階段：

1、臨床前試驗

通過實驗室和動物試驗，證明某種新發(fā)型的化合物對某種特定疾病有生物活性，評估其安全性。

2、新藥臨床研究申請

完成臨床前試驗后，向FDA提交新藥臨床研究申請，若在提交申請后30天內(nèi)FDA未駁回，則該新藥臨床研究申請被視為有效，接下來可進(jìn)行人體試驗。新藥臨床研究申請需說明：臨床前試驗的材料、臨床試驗計劃、地點(diǎn)、負(fù)責(zé)人、新化合物結(jié)構(gòu)、投藥方式、動物試驗中顯示的所有毒性情況、該化合物的生產(chǎn)制造生產(chǎn)。整個新藥臨床研究計劃必須經(jīng)過機(jī)構(gòu)審評委員會(Institutional Revuew Board，IRB)的審查和通過。申請者必須就新藥臨床試驗的進(jìn)展，每年向FDA和IRB 匯報一次。

3、新藥臨床研究申請

該階段的臨床試驗通常會征集20-100名健康的志愿者進(jìn)行研究。研究的首要目的是確保藥物的安全性，特別是安全劑量范圍。同時，也會采集這一階段的臨床試驗數(shù)據(jù)，包括志愿者的吸收、代謝、排泄以及藥效持續(xù)時間等維度。

4、二期臨床試驗

該階段的臨床試驗通常征集100-500名相關(guān)患者進(jìn)行研究。研究的首要目的是確定藥物在臨床上的有效性。

5、三期臨床試驗

該階段的臨床試驗通常征集 1000-5000名臨床和住院病人，研究或許分布在多個醫(yī)學(xué)中心。在醫(yī)生的嚴(yán)格監(jiān)控下，進(jìn)一步獲得關(guān)于該藥物的臨床有效性、不良反應(yīng)、與其他藥物的相互作用等維度的數(shù)據(jù)。該階段研究會使用安慰劑對照和雙盲法試驗。三期臨床試驗是整個新藥研發(fā)過程中最重要的一步。

6、新藥申請

完成以上三階段的臨床試驗后，通過分析所掌握的數(shù)據(jù)，證明新藥的安全性和有效性，便可向 FDA提交新藥申請。新藥申請需提交之前收集到的所有資料。一般而言，新藥申請材料約有100000 頁。FDA應(yīng)在6個月內(nèi)完成新藥評審，但由于申請者眾多且案牘巨大，超時評審屬于常態(tài)。

7、批準(zhǔn)上市

如果FDA 批準(zhǔn)新藥上市，則該藥物即可上市銷售，供醫(yī)生和病人使用。但是，仍然必須定期向FDA提交相關(guān)資料，包括副作用和質(zhì)量管理的數(shù)據(jù)。對于某些藥物而言，F(xiàn)DA還會要求繼續(xù)四期臨床試驗，檢測該藥物可能出現(xiàn)的長期副作用。

8、四期臨床研究

某些藥物上市后會繼續(xù)收到監(jiān)測，主要監(jiān)測數(shù)據(jù)是該新藥被較大規(guī)模的人群使用后的臨床療效和不良反應(yīng)。藥物使用需知將根據(jù)該階段的反饋結(jié)果進(jìn)行相應(yīng)的修訂。若在該階段發(fā)現(xiàn)了之前研究中沒有發(fā)現(xiàn)的嚴(yán)重不良反應(yīng)，例如服用該藥會顯著增加用藥人群的動脈粥樣硬化發(fā)病率，F(xiàn)DA 會強(qiáng)制要求該藥下架。

以上流程顯示出新藥研發(fā)周期之長、風(fēng)險之大、成本之高。而在Medidata 之前，新藥研發(fā)的各個流程的數(shù)據(jù)采集通常是用紙質(zhì)化的方式采集和管理，這極大地影響了藥物研發(fā)的效率。

紙質(zhì)化的臨床試驗數(shù)據(jù)采集和數(shù)據(jù)管理對臨床試驗本身產(chǎn)生的負(fù)面影響有以下幾類：

(1)新藥研發(fā)的投資巨大，但成功率并不高。主要的解決方式是大量篩選候選的化合物，并時刻關(guān)心其療效和毒性。若發(fā)現(xiàn)該化合物存在某種嚴(yán)重缺陷，立即停止，以便控制研發(fā)安支出。若整個臨床試驗過程中只能憑借紙質(zhì)化的臨床試驗數(shù)據(jù)采集手段，可能會延誤決策者發(fā)現(xiàn)問題，從而導(dǎo)致本可避免的經(jīng)費(fèi)浪費(fèi)。

(2)由于受試對象必須有一定代表性，而且總體數(shù)量有限，目前流行的新藥臨床試驗很多會聯(lián)合多個實驗中心同步進(jìn)行。此處便涉及不同中心之間的信息傳遞。紙質(zhì)化的臨床試驗數(shù)據(jù)采集手段會造成橫向溝通的溝通成本較大。

(3)當(dāng)藥物臨床試驗進(jìn)入三期和四期后，不良反應(yīng)成為檢測的重點(diǎn)，紙質(zhì)化的信息采集和溝通可能會患者和研發(fā)進(jìn)程均造成負(fù)面影響。若遇到意外狀況，醫(yī)生開展搶救治療，必須明確知曉患者的病理、用藥歷史、過敏反應(yīng)和禁忌，紙質(zhì)化的信息采集模式不利于及時搶救。

行業(yè)趨勢：信息化與研發(fā)經(jīng)費(fèi)攀升

臨床實驗數(shù)據(jù)采集和管理會直接影響藥物研發(fā)臨床試驗的質(zhì)量。信息化水平的提升可以有效減少藥物研發(fā)的時間，縮短新藥上市的流程，從而節(jié)省相關(guān)的成本。

從1995年起，美國、日本和歐洲的生物制藥公司和醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)(CRO) 逐步由傳統(tǒng)的紙質(zhì)化的臨床數(shù)據(jù)采集和數(shù)據(jù)管理模式轉(zhuǎn)向電子化的臨床數(shù)據(jù)采集和數(shù)據(jù)管理。基于臨床實驗數(shù)據(jù)采集(EDC)的多階段的數(shù)據(jù)分析使得決策更加快速，方便研究人員對不同組別的樣本的分配比例進(jìn)行調(diào)整、再次估計樣本量、改變實驗組、停止實驗等。另一方面，對志愿者而言，臨床實驗數(shù)據(jù)采集(EDC)對不良反應(yīng)的數(shù)據(jù)反饋更加及時，可以更好地保護(hù)志愿者的健康狀況。

2002年開始，先進(jìn)經(jīng)濟(jì)體的使用電子化臨床數(shù)據(jù)采集和數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)的程度飛猛進(jìn)，近幾年美國的臨床試驗信息化程度已經(jīng)超過90%。Medidata 的成功很大程度是是因為看準(zhǔn)了行業(yè)的信息化發(fā)展趨勢，提前半步發(fā)力，站在了風(fēng)口浪尖上。

另一方面，全球范圍內(nèi)，醫(yī)藥研發(fā)的經(jīng)費(fèi)也保持了增長態(tài)勢，從2004年的830億美元增長到2016年的1200億美元(估計值)。于是，如何控制成本，系統(tǒng)性地提升新藥研發(fā)的效率，成為了各大制藥巨頭、醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)(CRO) 和科研機(jī)構(gòu)所共同關(guān)注的議題。

多業(yè)務(wù)線組合，Rave是王牌

Medidata 的產(chǎn)品業(yè)務(wù)涉及臨床研究從初期規(guī)劃、研究機(jī)構(gòu)參與、患者參與到后期研究實施、分析和基準(zhǔn)的各個階段，產(chǎn)品用戶對象包括了醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)(CRO) 、科研機(jī)構(gòu)、患者和贊助商等多個主體。

其中，最為核心的拳頭產(chǎn)品是Medidata Rave，這是目前最受歡迎的電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)(EDC)加上臨床數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)(CDMS)的全套解決方案。電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)會從全球范圍內(nèi)的研究網(wǎng)站抓取數(shù)據(jù)，并導(dǎo)出符合行業(yè)標(biāo)準(zhǔn)的數(shù)據(jù)形式。同時，電子數(shù)據(jù)采集系統(tǒng)還會不斷采集其他類型的數(shù)據(jù)，例如實驗室信息管理系統(tǒng)(LIMS)、電子化的患者報告臨床結(jié)局(ePRO)、交互語音應(yīng)答系統(tǒng)(IVRS)以及交互網(wǎng)絡(luò)回應(yīng)系統(tǒng)(IWRS)。

以Medidata Rave為核心產(chǎn)品，Medidata有研發(fā)了多款其他產(chǎn)品。比如最優(yōu)化實施的研究設(shè)計的Medidata Study Design Optimization、使得預(yù)算更合理支付更準(zhǔn)確的Medidata Grants Manager、為申辦者和醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)(CRO) 提供客觀的成本基準(zhǔn)的Medidata CRO Contractor、臨床試驗管理系統(tǒng)Medidata CTMS、將ePRO(電子患者結(jié)果報告)帶到移動設(shè)備的Medidata Patient Cloud、自動收集不良事件(AE)和嚴(yán)重不良事件(SAE)的Medidata Raver Safety Gataway 等等。以上產(chǎn)品皆與Medidata Rave兼容，已經(jīng)使用Medidata Rave 且滿意度較高的客戶也更有可能愿意嘗試其他新產(chǎn)品。

Saas驅(qū)動的商業(yè)模式

Medidata 近年來收入的上漲主要受益于客戶的增加。從2009年IPO 至2015年，客戶數(shù)量從173 家增加到611家，幾乎每年拓展20%的新客戶。公司的主要客戶有制藥公司、大型全球化生物制藥巨頭、疫苗研究員、新興生物技術(shù)公司、專業(yè)制藥公司、單病種研究員、醫(yī)用設(shè)備商、學(xué)院醫(yī)學(xué)中心等，包括強(qiáng)生公司(Johnson & Johnson)和武田藥品工業(yè)(Takeda Pharmaceutical Co.)等知名公司。

從Medidata 的客戶種類來看，制藥類企業(yè)占了45%，生物科技公司占24%，CRO 占了15%，學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu)和醫(yī)療器械商各站8%。從地理分布上看，65%的客戶位于美國，20%位于歐洲，15%位于亞太地區(qū)。Medidata 在亞太地區(qū)的客戶開發(fā)力度還有大幅提高的潛力。

為保持高速增長，Medidata 在營銷方面的花費(fèi)逐年上升，并且組建了一支強(qiáng)大的營銷團(tuán)隊，截止2015年已287達(dá)人。營銷的重要性相比產(chǎn)品處于上升階段。

同期，Medidata 的研發(fā)費(fèi)用也保持了較快的增長，從220萬美元增長至920萬美元。2013年以來，研發(fā)費(fèi)用的增長率有所減緩，但2015年研發(fā)團(tuán)隊規(guī)模亦達(dá)420人。

由于Medidata 的企業(yè)用戶數(shù)量不斷增長，其收入明顯增加，從2009年的1.4億美元上升到2015年的3.92億美元。其中，訂閱服務(wù)收入的增長占比從2009年的73%上升到2015年的86%;專業(yè)服務(wù)收入占比從2009年的27%下降到2015年的14%。

在過去三年里，訂閱服務(wù)的毛利率分別為84%、84%和86%;而專業(yè)服務(wù)的毛利潤為33%、29%和25%。專業(yè)服務(wù)的毛利率遠(yuǎn)低于訂閱服務(wù)的毛利率。以高毛利、快增長的訂閱類服務(wù)為主要業(yè)務(wù)的商業(yè)模式(software as a service)是Medidata 成功的核心。

凈利潤方面，剛開始很低，雖然在不斷攀升，但不時會出現(xiàn)凈利潤增長率的下滑。有個需要注意的點(diǎn)，即根據(jù)權(quán)責(zé)發(fā)生制，Medidata 高昂的研發(fā)費(fèi)用和市場營銷費(fèi)用是單次計的，而其主要依賴的訂閱服務(wù)收入是按周期獲得的。簡單來講，SaaS 驅(qū)動的商業(yè)模式使得會計變得更為復(fù)雜，凈利潤難以全面反應(yīng)企業(yè)的成長性。這也可以解釋，為何Medidata 的凈利潤增長一度低于預(yù)期但仍被投資。

為了保持高速增長，Medidata分別并購了3家公司。2008年3月收購Fast Track，2011年6月收購Clinical Force，2016年4月收購Intelemage LLC。以上并購均為橫向并購，最大的目的就是獲取用戶，增大市場份額。

除了SaaS，Medidata也嘗試了其它去中心化的創(chuàng)新，例如和可穿戴設(shè)備的合作。利用穿戴設(shè)備從研究對象收集實時數(shù)據(jù)，全面呈現(xiàn)受試者的日常生理指標(biāo)，有著巨大的臨床價值。2015年5月雀巢研發(fā)中心發(fā)起一項臨床試驗，研究一種營養(yǎng)產(chǎn)品與一項特定運(yùn)動的結(jié)合。所有受試者被要求佩戴Garmin的vívofit健康手環(huán)，以便收運(yùn)動和日常活動的數(shù)據(jù);同時使用Medidata的患者電子記錄軟件，方便其在智能手機(jī)或平板電腦上完成調(diào)查問卷。手環(huán)的監(jiān)測數(shù)據(jù)和Patient Cloud的日常數(shù)據(jù)，全部導(dǎo)入Medidata Clinical Cloud云平臺。然后，Medidata Clinical Cloud對數(shù)據(jù)實時分析。

Medidata 也面臨來自甲骨文等對手的競爭。甲骨文公司一直是強(qiáng)有力的企業(yè)信息技術(shù)服務(wù)的提供商，其客戶包括不少制藥公司、生物科技公司等。甲骨文的弱點(diǎn)在于戰(zhàn)線過長，很難在醫(yī)藥這個細(xì)分領(lǐng)域與Medidata 展開高效競爭。另一家與Medidata 從事相似業(yè)務(wù)的公司是Perceptive Informatics，后者同樣聚焦于臨床研究的信息化，包括電子化的臨床數(shù)據(jù)采集和管理、臨床試驗管理和電子患者報告結(jié)果，輝瑞和默沙東均為主要客戶。

Medidata在中國

Medidata 已經(jīng)在中國成立辦事處，并與泰格醫(yī)藥(CRO)、諾思格(CRO)、北京大學(xué)(學(xué)術(shù)研究機(jī)構(gòu))等組織合作。

CFDA《臨床試驗數(shù)據(jù)管理工作技術(shù)指南》(2016年112號)明確提出鼓勵中國的制藥企業(yè)和醫(yī)藥研發(fā)合同外包服務(wù)(CRO) 引入、開發(fā)和應(yīng)用符合規(guī)范的臨床試驗數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)(EDC);同時，112號文也對臨床實驗數(shù)據(jù)管理系統(tǒng)提出了一系列原則要求和技術(shù)規(guī)范，目的是促使中國的藥物研發(fā)從傳統(tǒng)的紙質(zhì)數(shù)據(jù)管理方式逐步向電子化數(shù)據(jù)管理方式演化，更好地提升中國整體新藥研發(fā)的技術(shù)實力。這個政策導(dǎo)向?qū)edidata 開展中國業(yè)務(wù)有利。

然而，Medidata 在中國的發(fā)展也面臨不少障礙：

(1)法律層面，Medidata 的服務(wù)器不在中國，此處面臨監(jiān)管方面的難題;

(2)本土決策權(quán)不足，由于跨國公司的組織架構(gòu)，美國總部決策慢;

(3)營銷細(xì)節(jié)上，存在服務(wù)發(fā)票開具的問題。這給中國本土的同類創(chuàng)業(yè)公司留下了發(fā)展空間。

來源：蛋殼研究院